这也是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。
“无法治愈，不可逆转。”在1817年英国医生James Parkinson发现帕金森疾病200多年后，帕金森依然是一种实质意义上无法治愈的“绝症”。但在前沿技术的加持下，国内高科技制药公司正为这一疾病带来可逆转病程的全新可能。
8月2日，国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)帕金森新药NouvNeu001的IND申请。这也是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。
来源：睿健医药
不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001是一种聚焦临床需求导向出发，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而真正满足临床需求的通用型细胞治疗产品。NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。
从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，BlueRock的同类药物则最短需要在给药十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的国际竞争优势正是来自于睿健开创性的“化学诱导平台”。
这样突破性的技术优势来自于团队开创性的研发思路。睿健医药首席科学家，欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员罗永伦教授表示，自创立之初，睿健医药科学团队就整合了发育生物学，化学，组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科，并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”，在每个细胞中启动标准调控流程，实现了细胞的多重功能的精细改造，并且一次性的解决了细胞治疗药物工业生产中高效，安全性及成本在内的多个难点。
罗永伦教授表示：“睿健独特的‘AI+化学诱导’平台不仅能为帕金森领域带来突破性治疗产品NouvNeu001，这一平台的延展性也有目共睹，公司目前已储备了多种New Modalities，为复杂疾病的治疗提前布局，有望为市场带来更多的突破性产品。”
NouvNeu001产品的成功研发也依托于睿健医药所搭建的纯化学诱导体系，该体系是一种更适合于大规模工业生产的更高效、更安全、更低成本的全新细胞功能改造平台。正式运营5年多以来，睿健医药已经建立了覆盖全新结构诱导化合物，基础培养基，生产工艺及质量体系的知识产权系统。
睿健医药联合创始人及CEO魏君博士表示，此次NouvNeu001获批进入临床，代表着睿健“以终为始”的研发理念实现了阶段性突破，进一步坚定了睿健团队“和衷共济，奋楫争先，知微见著，睿建未来”的决心：致力于为患者带来真正“逆转病程”的全新普惠性疗法。
