帕金森治疗领域迎来新曙光,全球首款化学诱导iPSC新药将开启临床

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2023年08月03日 13:01来源于:网络
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这也是帕金森治疗领域中,全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。无法治愈,不可逆转。在1817年英国医生JamesParkinson发现帕金森疾病200多年后,帕金

这也是帕金森治疗领域中,全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

“无法治愈,不可逆转。”在1817年英国医生James Parkinson发现帕金森疾病200多年后,帕金森依然是一种实质意义上无法治愈的“绝症”。但在前沿技术的加持下,国内高科技制药公司正为这一疾病带来可逆转病程的全新可能。

8月2日,国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)帕金森新药NouvNeu001的IND申请。这也是帕金森治疗领域中,全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

来源:睿健医药

不同于一般的药物或手术治疗,NouvNeu001是一种聚焦临床需求导向出发,利用化合物实现精细细胞功能改造,从而真正满足临床需求的通用型细胞治疗产品。NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化,与体内原有神经元形成连接,并增强细胞分泌功能,进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善,以达到综合性的治疗效果。

从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看,使用NouvNeu001治疗的各类疾病模型动物在给药四周后,不仅行为学功能得到了极大恢复,而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下,BlueRock的同类药物则最短需要在给药十二周后才能起效,睿健NouvNeu001的国际竞争优势正是来自于睿健开创性的“化学诱导平台”。

这样突破性的技术优势来自于团队开创性的研发思路。睿健医药首席科学家,欧洲分子生物学实验室-丹麦转化神经科学研究中心研究员罗永伦教授表示,自创立之初,睿健医药科学团队就整合了发育生物学,化学,组学分析及互作网络拓扑结构计算等交叉学科,并夯实了“AI+化学诱导”平台。公司通过挖掘精准的“化学小分子开关”,在每个细胞中启动标准调控流程,实现了细胞的多重功能的精细改造,并且一次性的解决了细胞治疗药物工业生产中高效,安全性及成本在内的多个难点。

罗永伦教授表示:“睿健独特的‘AI+化学诱导’平台不仅能为帕金森领域带来突破性治疗产品NouvNeu001,这一平台的延展性也有目共睹,公司目前已储备了多种New Modalities,为复杂疾病的治疗提前布局,有望为市场带来更多的突破性产品。”

NouvNeu001产品的成功研发也依托于睿健医药所搭建的纯化学诱导体系,该体系是一种更适合于大规模工业生产的更高效、更安全、更低成本的全新细胞功能改造平台。正式运营5年多以来,睿健医药已经建立了覆盖全新结构诱导化合物,基础培养基,生产工艺及质量体系的知识产权系统。

睿健医药联合创始人及CEO魏君博士表示,此次NouvNeu001获批进入临床,代表着睿健“以终为始”的研发理念实现了阶段性突破,进一步坚定了睿健团队“和衷共济,奋楫争先,知微见著,睿建未来”的决心:致力于为患者带来真正“逆转病程”的全新普惠性疗法。


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