每年二月的最后一天是国际罕见病日，因其单种病在人群中发生概率很低，罕见病也被人形象地称作孤儿病，用于预防、治疗、诊断孤儿病的药品也被称为孤儿药。作为国内生命科学领域创新资源最为集中的专业园区，多年来，中关村生命科学园形成了基础研究—中试研发—生产流通—终端医疗全产业链资源聚集，致力于打通从基础研究到成果转化的通道，紧盯创新源头，持续推动生命园企业孤儿药相关研发成果快速转化。
2023年2月17日，中关村生命科学园入驻企业普沐生物宣布，已收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室(Office of Orphan Products Development,OOPD)的书面回函。公司在研新药PMG1015被授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。IPF至今其病因不明，发病机制亦未完全阐明，其诊断后的平均生存期仅2.8年，死亡率高于大多数肿瘤，被国家卫生健康委员会等5部门列入了《第一批罕见病目录》。PMG1015被FDA授予孤儿药资格，是美国FDA对于普沐生物在研的first-in-class药物治疗IPF新机制的充分肯定，更为IPF带来生的希望。
同样作为中关村生命科学园入驻企业的华夏英泰在2022年12月26日公布，已收到美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室的书面回函，公司自主开发的合成性T细胞受体抗原受体(STAR-T)注射液（研发代号：YTS104）被授予孤儿药资格认定，用于治疗复发/难治急性髓系白血病(R/R AML)。AML是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖疾病，以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。2017年全球AML发病人数为11.957万，中国发病病例和死亡病例数均位居世界前三，分别为1.32万例和7100例。此次被授予孤儿药资格认定，标志着华夏英泰从新药研发迈入临床开发新阶段，也为AML患者早日迎来正常生活带来一线曙光。
除了上述企业，百济神州、诺诚健华、中因科技等一众驻园企业也在更早时间凭借各自研发成果取得孤儿药资格认定。未来，生命科学园将瞄准原始创新的策源地、成果转化的加速器、机制创新的试验田、产业生态的磁石等四大功能定位，着力提升创新能级，加强罕见病用药研发，推动研究成果快速转化，让更多创新药品尽快落地、惠及患者。
